Choroby

Artykuły

Leczenie hormonem wzrostu w Polsce i na świecie


Leczenie hormonem wzrostu w Polsce i na świecie

Jak wygląda w naszym kraju procedura skierowania na leczenie hormonem wzrostu?

Doc dr hab. Andrzej Wiśniewski (AW) :
W poprzedniej rozmowie mówiliśmy o potrzebie jak najwcześniejszego rozpoznania objawu wielu poważnych chorób, jakim jest niskorosłość Podlej mnie w porę, dam radę urosnąć. A teraz zaczynamy rozmowę o leczeniu. Od razu powiedzmy jasno, że hormon wzrostu nie jest lekiem uniwersalnym na każdą przyczynę niskorosłości. Jest lekiem wspaniałym w przypadku braku w organizmie dziecka hormonu wzrostu, czyli w somatotropinowej niedoczynności przysadki. To tak jak z roślinką hodowaną w doniczce, kiedy zapomnieliśmy ją podlać, więdnie, ale kiedy podlewamy, rozkwita. W innych chorobach, w których preparaty hormonu wzrostu mogą być zalecane, nie zawsze jest osiągana taka skuteczność.
Nim zapadnie decyzja, że hormon wzrostu powinien być zastosowany, konieczne jest przeanalizowanie dotychczasowego wzrastania dziecka i jego całego życia. Nie tylko na co chorowało. Trzeba także zmierzyć rodziców i rodzeństwo, czasami dziadków, ciotki i wujków. Czasami nawet obejrzeć zdjęcia rodziców z lat szkolnych, żeby zobaczyć jak wyglądali na tle klasy. Bezcenne są wówczas książeczki zdrowia rodziców, gdyż na podstawie zapisków w nich zawartych można wykreślić krzywe wzrostu mamy i taty. Po takim „śledztwie” często przychodzi pora na badania dodatkowe, różne pobrania krwi i inne oznaczenia. Wtedy wiedza o wzrastaniu dziecka i członków jego rodziny może być skonfrontowana z wynikami badań dodatkowych. Na tej podstawie stawiane jest rozpoznanie. Jeśli lekarz uzna, że ma do czynienia z chorobą stanowiącą wskazanie do podania hormonu wzrostu, to występuje o przyznanie dziecku takiego leczenia.
Hormon wzrostu podaje się długo, często przez szereg lat i jest dość drogi, toteż w większości państw wszyscy podatnicy składają się solidarnie na pokrycie kosztów jego zakupu. Pieniądze na zakup leku pochodzą zazwyczaj ze składek na ubezpieczenie zdrowotne, w Polsce ze składek wpłacanych do Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ). Jednak to nie urzędnicy NFZ decydują o tym któremu dziecku przyznać prawo do bezpłatnego otrzymywania hormonu wzrostu. Taką decyzję podejmuje komisja lekarska. W Polsce nosi nazwę Zespołu Koordynującego do spraw stosowania hormonu wzrostu i insulinopodobnego czynnika wzrostu pierwszego. Lekarz, który uzna, że powinien zastosować u dziecka preparat hormonu wzrostu, kieruje do tej komisji wniosek o przydział leku. Wniosek jest formularzem składającym się z szeregu rubryk. Trzeba je zapełnić precyzyjnymi informacjami o przebiegu wzrastania dziecka, powadze (stopniu) niedoboru wzrostu i stanie hormonalnym. W Polsce pracuje 17 ośrodków endokrynologii wieku rozwojowego i w każdy wystawia się co rok wiele takich wniosków, od kilkudziesięciu do nawet grubo ponad stu.

Hormon wzrostu jest refundowany w Polsce w leczeniu niedoboru wzrostu w kilku chorobach. Jakich?
AW:
Z prawa do bezpłatnego otrzymywania leku korzystają od ponad 30 lat dzieci z somatotropinową niedoczynnością przysadki, od ok. 1998 roku niskorosłe dzieci z przewlekłą niewydolnością nerek, od listopada 1999 roku dziewczęta z zespołem Turnera, a od stosunkowo niedawna dzieci z zespołem Prader-Willego. W ostatnich latach leczonych jest w Polsce ponad 3000 dzieci rocznie. Od pewnego czasu są wśród nich także – niezbyt jeszcze licznie reprezentowane – dzieci z chorobami innymi niż wcześniej wymienione.

W jakich chorobach leczenie hormonem wzrostu nie jest w Polsce refundowane?
AW:
Jest refundowane dla przypadków chorób najważniejszych, czyli somatotropinowej niedoczynności przysadki czy zespołu Turnera. Natomiast rzeczywiście nie jest w kilku innych chorobach, np. nie w przypadku zespołu Noonan, nie w większości przypadków hipotrofii wewnątrzmacicznej, nie u większości chorych z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów. Przeciwko rozszerzeniu listy chorób przemawia stan finansów publicznych, tak samo w Polsce, jak i w krajach bogatszych. Nie chcę usprawiedliwiać takiego stanu rzeczy, stanu w którym nie każde wyróżniająco niskie dziecko ma szanse skorzystać z leczenia hormonem wzrostu. Niestety nawet w przypadku kilkakrotnego zwiększenia budżetu ochrony zdrowia okazałoby się, że nadal jest niewystarczający. Żyjemy dłużej, a wobec tego częściej i przez dłuższy czas potrzebujemy opieki medycznej, a poważnie chorzy, którzy jeszcze kilkanaście lat temu szybko ulegali postępom choroby, dziś mają szanse na znacznie dłuższe życie. Dla poprawy i poszerzenia dostępności do leczenia hormonem wzrostu trzeba wspólnej pracy lekarzy i rodziców, trzeba udowadniać potrzeby leczenia, trzeba przekonywać. Doprowadzenie do refundowania leku dla dziewcząt z zespołem Turnera wymagało blisko 10 lat starań. Dziś z całą pewnością trwałoby znacznie krócej.

Czy wobec zdarzających się okresowo przerw w dostawie hormonu wzrostu (np. opóźniony przetarg) rodzice mogą kupić ten lek na podstawie recepty wystawionej przez lekarza? Jaka jest cena?
AW:
Do około 1990 roku dostępność hormonu wzrostu, szczególnie nowoczesnych preparatów syntetycznych (tzw. rekombinowanych) była w Polsce niewielka. Ale potem sytuacja zaczęła się korzystnie zmieniać i w latach 2000 – 2007 leczenie można było prowadzić regularnie, co oznacza, że z każdej planowej wizyty dziecko powracało do domu z odpowiednim zapasem leku. Ostatnio niestety wynik każdego kolejnego przetargu na zakup leku jest podważany przez firmę, której oferta została uznana za gorszą. Ten mechanizm media opisują każdego dnia, gdyż podważanie wyniku przetargu i procedury odwoławcze paraliżują budowę dróg, mostów i wielu obiektów użyteczności publicznej. Paniczny strach przed oskarżeniami o niewłaściwe użytkowanie pieniędzy podatników i korupcję zwrócił się przeciwko chorym dzieciom. Dochodzi czasami do sytuacji przedziwnych, kiedy pieniądze na zakup leku są, ale leku nie ma. To spowodowało, że niektórzy producenci leku zaczęli szerokim łukiem omijać nasz kraj.
Należy mieć nadzieję, że chore dzieci nie odczują na własnej skórze tych … nie wiem jakimi słowami określić te meandry demokracji i prawa handlowego. W przypadku – tu odpukujmy w niemalowane drewno!!!!!!!!!!! – jakiejś dłuższej przerwy w dostawach leku, sytuacja wielu rodzin byłaby bardzo trudna. Powiedzmy sobie szczerze, że tylko nieliczni rodzice są na tyle zamożni, że mogliby natychmiast dokupić lek. Tym mogę doradzić kontakt ze Stowarzyszeniem Pomocy Chorym z zespołem Turnera. Stowarzyszenie od 20 lat pomaga w prowadzeniu leczenia niskorosłości i tam można uzyskać wskazówki jak walczyć o leczenie dziecka niskorosłego. Natomiast większość musiałaby czekać na wznowienie dostaw, gdyż zdobycie pieniędzy od fundacji (Polsat, TVN), a od niedawna z odpisów jednoprocentowych wymaga czasu. Aby zebrać dostatecznie dużo pieniędzy z odpisów trzeba namówić sporą grupę osób, zazwyczaj więcej niż kilkadziesiąt. Jeśli zaczniemy taką akcję dziś, we wrześniu 2009, to środki na zakup leku będą dostępne nie wcześniej niż w czerwcu 2010 (wariant optymistyczny). Bardzo stanowczo natomiast odradzam zapożyczanie się dla kupna leku, szczególnie w instytucjach innych niż banki. Ale i w banku procent może być duży! Pamiętajcie Państwo, że poza pieniędzmi na lek potrzebujecie środki na życie, a co ważniejsze wykształcenie dziecka, a często jeszcze na jego rehabilitację. Czym lepiej będzie wykształcone dziecko niższe od rówieśników, tym lepiej powinno radzić sobie w życiu. Nie każdy centymetr jest wart spłacania kredytu! Ale to jest moment w którym powinien nas wesprzeć specjalista endokrynolog wieku rozwojowego (pediatra). Nim podejmiecie Państwo decyzje finansową warto szczegółowo omówić wszystkie „za” i wszystkie „przeciw”. Poproście o przedstawienie predykcji wzrostu, czyli rodzaju przewidywania o ile centymetrów dziecko może urosnąć bez leczenia, a ile pod wpływem leku.

Ilu jest producentów hormonu wzrostu w Polsce i jakich nie ma? Dlaczego ?
AW:
W Polsce, jak i w większości państw europejskich nie wytwarza się hormonu wzrostu. Na świecie jest stosunkowo niewielu producentów tego leku. Przez lata swój lek oferowały w Polsce takie światowe firmy jak Eli Lilly, Novo Nordisk, Serono, ale potem na rynku pozostał tylko jeden, firma Pfizer. Stosunkowo niedawno dołączył drugi producent – Sandoz.
Konieczność zakupu leku zaraz po przeprowadzeniu przetargu powoduje, że szanse wygrania ma tylko realnie jedna firma. Firma przegrywająca przetarg, szczególnie jeśli przegrywa kolejny i w kolejnych latach przestaje interesować się polskim rynkiem. Niestety od lat zakup jest dokonywany centralnie, najpierw przez agendy Ministerstwa Zdrowia, a od pewnego czasu przez NFZ. Podnoszona jest wyjątkowo korzystna cena leku w Polsce, najniższa na świecie! Mimo, że każda złotówka w ochronie zdrowia jest na wagę ludzkiego życia, to fakt, że mamy najniższą na świecie cenę hormonu wzrostu uważam raczej za niepokojący, a już z całą pewnością nie za powód do chwalenia się. Cena leku w Polsce jest wielokrotnie niższa niż w innych krajach Unii Europejskiej. Z pozoru wydaje się to wielkim osiągnięciem, ale ostatnie dwa lata wykazują, że to zbyt optymistyczny sposób myślenia. Obawiam się, że któregoś razu producenci uznają nasz rynek za całkowicie niewart zainteresowania. A chore dzieci zostaną bez leku. Pozostaje tylko mieć nadzieję, że nie dojdzie do poważnych kłopotów z dostawami leku, i oczywiście wierzyć, że za jakiś czas lek będą sprzedawali w Polsce wszyscy liczący się na świecie producenci, tacy jak Cangen, Genentch, , Novo Nordisk, Eli Lilly, Sandor, Serono i Pfizer. Stała i ustabilizowana obecność na polskim rynku 4 – 5 producentów dawałaby poczucie bezpieczeństwa, o co warto zabiegać nawet kosztem wyższych cen. W procesie leczenia niedoboru wzrostu u dziecka mamy stosunkowo krótki czas na przywrócenie prawidłowego wzrastania, a potem trzeba ten proces podtrzymywać. Jeśli leku nie zastosuje się w najlepszym dla wzrastania dziecka okresie, to często końcowy wynik leczenia będzie … delikatnie mówiąc skromny. Można wówczas całkowicie brutalnie powiedzieć, że pieniądze podatników zostały zmarnowane, gdyż efekt końcowy terapii okazał się niezadowalający.

Czy we wszystkich państwach Unii Europejskiej hormon wzrostu jest kupowany w centralnych przetargach dla koordynującej instytucji medycznej?
AW:
Zdaje się, że Komisja Europejska nie narzuciła krajom członkowskim jakiś specjalnych ograniczeń sposobu kupowania leków, także hormonu wzrostu. Tym samym pewnie polski sposób ogłaszania jednego w roku przetargu na dostarczanie hormonu wzrostu nie jest niezgodny z prawem unijnym. Z drugiej strony Komisja Europejska pilnuje przestrzegania zasad wolnej konkurencji na rynku, a ten nasz sposób ma niewiele wspólnego z wolnym rynkiem. Dla mnie ważniejsze jednak są rodzime doświadczenia zebrane chociażby przez Jerzego Owsiaka i Wielką Orkiestrę Świątecznej Pomocy. Rok temu słuchałem pasjonującej opowieść Jerzego Owsiaka o tym jak przeprowadzane są zakupy pomp insulinowych dla dzieci chorych na cukrzycę. Komisja złożona ze specjalistów nie dopuszczała do powstania monopolu na rynku, nie uwzględniano ofert tanich, ale mniej wiarygodnych producentów. Bardzo wówczas żałowałem, że to nie Jerzy Owsiak odpowiada za organizację zakupu hormonu wzrostu w Polsce.

Jakie są zalety systemu przetargowego, a jakie systemu receptowego?
AW:
Przede wszystkim powiedzmy, że nie ma „lepszych” i „gorszych” preparatów hormonu wzrostu. Preparaty ludzkiego rekombinowanego hormonu wzrostu mają podobne oddziaływanie wzrostowe na dzieci. Nie należy natomiast stosować leków z bazaru, a obecnie z aptek internetowych, gdyż mogą to być albo preparaty zwierzęce, całkowicie nieskuteczne u ludzi, albo ludzki przysadkowy hormon wzrostu, którego stosowanie niesie niebezpieczeństwo zachorowania na chorobę Creutzfelda-Jakoba, albo wreszcie jakieś „ziółka” nie mające nic wspólnego z hormonem wzrostu, o sile działania równej leczeniu się trocinami. W przypadku preparatów ludzkiego rekombinowanego hormonu wzrostu jeśli pojawiają się wątpliwości, to jedynie czy dla dobra dziecka należy podawać cały czas ten sam lek (jednej i tej samej firmy), czy też dopuszczalne jest podawanie różnych leków, czyli wyprodukowanych przez różnych producentów. Są podstawy aby obawiać się, że stosowanie różnych leków może nie być pożądane, ale dostatecznych dowodów na poparcie bądź oddalenie tych wątpliwości dotychczas nie zebrano. Niestety polski system zakupu leku nie daje wyboru, trzeba stosować taki lek, jaki w ostatnim przetargu wybrała komisja przetargowa. Teoretycznie może się zdarzyć, że lekarz będzie zmuszony podawać dziecku co kwartał inny lek.
Natomiast jeśli lek, tak jak w większości państw unijnych, odbiera się z apteki, to taki system jest nie tylko tańszy dla podatnika, ale też pozwala unikać niepotrzebnych zmian leku. Stosowanie jednego leku jest jak się wydaje korzystniejsze dla naszego systemu immunologicznego. Czyli warto odbierać lek z aptek, bo są one do tego powołane. Przecież chorzy na cukrzycę korzystają z aptek i nikomu nie przychodzi do głowy wydzielać im lek w przychodniach diabetologicznych. Szpitale nie muszą wówczas troszczyć się o pilnowanie cennego leku i ubezpieczenia od kradzieży. A ponieważ narodowy ubezpieczyciel zdrowotny stworzył system kontroli recept, to obawy o wyciekanie leku np. dla potrzeb kulturystów i sportowców chcących stosować nielegalny doping są mało realne. Przy systemie centralnego przetargu nie mamy przecież żadnej kontroli na rodzicami, którzy zamiast podawać lek dziecku chcieliby sprzedać preparat komuś wierzącemu w fantastyczne wyniki treningu w siłowni po wspomaganiu hormonem. Oddawanie lekarzowi pustych ampułek po hormonie nie jest sposobem na kontrolowanie uczciwości rodziców.

Na koniec jeszcze jedno pytanie. Co się dzieje z dziećmi z niedoborem hormonu wzrostu po osiągnięciu pełnoletniości ? Część z nich ma przecież niedobór hormonu wzrostu, który z przyczyn metabolicznych powinien być dalej uzupełniany ?
AW:
Tak, to jeszcze jeden problem z jakim się zmagamy w Polsce, i to od wielu lat. A było już tak blisko do jego rozwiązania! Pan profesor Andrzej Lewicki przed … chyba już 10 lat temu opracował system opieki nad dorosłymi z somatotropinową niedoczynnością przysadki. Powstała lista klinik internistycznych, które przejmowałby automatycznie opiekę nad pacjentami leczonymi od dzieciństwa, i to od razu po tym jak staną się dorosłymi. Zaplanowano sposób sprawdzania, którzy pacjenci wymagają dalszego stosowania hormonu, już nie dla rośnięcia, ale dla podtrzymania prawidłowego funkcjonowania ich organizmu i dla umożliwienia im ukończenia nauki, zdobycia zawodu, pracę zawodową, słowem normalne życie. Równolegle mieli być leczeni pacjenci, u których poważne niedobory hormonu wzrostu wystąpiły dopiero w dorosłości, a tak się zdarza w przypadku niektórych guzów mózgu, urazów głowy, niekiedy u kobiet na skutek krwotoku w czasie porodu. Niestety nie udało się programu wprowadzić w życie i tym samym znowu mamy powód do pochwalenia się kolejna dziedziną, w której zajmujemy w Europie ostatnie miejsce.

Dziękujemy za rozmowę